modèle murin
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Élagage de précision avec les PROTACs : Ciblage sélectif de la huntingtine toxique
⏱️6 min de lecture | Les PROTACs agissent comme un outil d’élagage de précision, éliminant la protéine huntingtine toxique tout en laissant la forme saine intacte. Dans les cellules et chez les souris atteintes de la MH, ce nettoyage ciblé a amélioré la santé et ralenti les caractéristiques de la maladie.
Par Chloe Langridge -
Combler l’écart : l’intérêt d’une réparation de l’ADN plus lente et plus intelligente
⏱️ 7 min de lecture | Ton corps assemble l’ADN comme une équipe d’ouvriers qui posent et collent un motif de carreaux. Une étude récente montre qu’un assistant spécial pourrait ralentir l’expansion somatique des CAG et retarder l’apparition de la MH.
Par Dr Chris Kay -
Corriger la recette : réduire une tranche de huntingtine
⏱️7 min de lecture | Dans un article récent, des scientifiques ont ciblé un petit fragment nocif du message de la huntingtine (HTT1a) chez des souris HD. Cela a réduit les amas de protéines toxiques et retardé les changements génétiques, plus efficacement que le ciblage de la HTT pleine longueur.
Par Jenniluyn Nguyen -
Étiqueter les déchets : renouvellement de la huntingtine toxique
⏱️ Lecture : 5 min | Une étude récente suggère que renforcer le système de nettoyage naturel du cerveau pourrait ralentir la maladie de Huntington.
Par Devon Pendlebury -
Aller droit au but avec CRISPR
⏱️ 6 min de lecture | Une nouvelle étude utilise des ciseaux génétiques « à auto-désactivation » pour cibler la cause profonde de la maladie de Huntington chez la souris, même après l’apparition des symptômes.
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Knockouts pour la victoire : comment l’expansion des CAG entraîne la maladie
Un article récent établit un lien entre l’expansion des répétitions CAG et des changements ARN généralisés, en particulier dans les cellules cérébrales vulnérables à la MH. « Éliminer » certains gènes de réparation de l’ADN qui dysfonctionnent dans la MH peut avoir des effets positifs sur les caractéristiques de la MH chez les souris.
Par Dr Leora Fox -
Combien c’est trop ? Explorer le seuil toxique des CAG dans le cerveau de la maladie de Huntington
De nouveaux travaux de chercheurs de Londres utilisent des souris pour cerner le nombre de répétitions CAG nécessaires pour causer les symptômes de la maladie de Huntington. Leurs travaux pointent vers moins de 185 CAG comme seuil.
Par Dr Chris Kay -
Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
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GPR52 : exploration d’un nouveau moyen de réduire la huntingtine
Une équipe de recherche chinoise a développé un nouveau moyen de réduire indirectement la protéine huntingtine en ciblant une protéine appelée GPR52. Les molécules qu’ils ont conçues étaient protectrices dans les cellules et chez les souris MH
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Nouvel outil passionnant de réduction de la huntingtine décrit
Nouveau travail passionnant de réduction de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant les « doigts de zinc » pour arrêter l’expression du gène de la huntingtine mutante. Plus de détails sur cette nouvelle technique passionnante ici.