diminution de la huntingtine
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Roche met fin à deux programmes de médicaments contre la maladie de Huntington après des résultats décevants
⏱️ 10 min de lecture | Roche a annoncé l’arrêt du développement de deux de ses médicaments ASO abaissant la huntingtine, le tominersen et le RG6496. Cela marque la fin décevante d’un chapitre important de la recherche clinique sur la MH.
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Skyhawk présente de plus près les données de SKY-0515, ainsi qu’un aperçu de l’élargissement de l’accès aux essais aux États-Unis
⏱️ 6 min de lecture | Les nouvelles données à 12 mois de l’étude SKY-0515 de Skyhawk sont arrivées : les quatre mesures qui composent le cUHDRS sont au niveau ou au-dessus de la ligne de base, dépassant le déclin naturel attendu. De plus, un premier aperçu de l’expansion des sites d’essais aux États-Unis.
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Élagage de précision avec les PROTACs : Ciblage sélectif de la huntingtine toxique
⏱️6 min de lecture | Les PROTACs agissent comme un outil d’élagage de précision, éliminant la protéine huntingtine toxique tout en laissant la forme saine intacte. Dans les cellules et chez les souris atteintes de la MH, ce nettoyage ciblé a amélioré la santé et ralenti les caractéristiques de la maladie.
Par Chloe Langridge -
L’autre chaussure tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d’autorisation à la FDA pour l’AMT-130
⏱️ 9 min de lecture | Après une année passée mouvementée, uniQure a partagé des nouvelles encourageantes : la FDA a accepté que les données de leur étude de phase I/II servent de base à une demande qui pourrait mener à l’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Skyhawk annonce des résultats encourageants à 12 mois pour le médicament oral SKY-0515 contre la maladie de Huntington
Après un an de traitement, le SKY-0515 continue de réduire la huntingtine et montre des tendances encourageantes concernant les signes et symptômes de la MH. Un essai plus large est en cours de recrutement pour déterminer si le médicament ralentit réellement la progression de la MH
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Corriger la recette : réduire une tranche de huntingtine
⏱️7 min de lecture | Dans un article récent, des scientifiques ont ciblé un petit fragment nocif du message de la huntingtine (HTT1a) chez des souris HD. Cela a réduit les amas de protéines toxiques et retardé les changements génétiques, plus efficacement que le ciblage de la HTT pleine longueur.
Par Jenniluyn Nguyen -
Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
⏱️ Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et…
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Le chiffre sur la balance : ce que mesure le score TFC et pourquoi il compte aujourd’hui
⏱️ 10 min de lecture | Le score de Capacité Fonctionnelle Totale est utilisé dans la recherche sur la maladie de Huntington depuis des décennies. Voici ce qu’il mesure, ce qu’il omet et pourquoi il est au centre d’un essai clinique attendu.
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
⏱️ Lecture : 8 min | Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.