développement de médicaments
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Nouvel outil passionnant de réduction de la huntingtine décrit
Nouveau travail passionnant de réduction de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant les « doigts de zinc » pour arrêter l’expression du gène de la huntingtine mutante. Plus de détails sur cette nouvelle technique passionnante ici.
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Nouvelles mises à jour de la première publication de l’étude portant sur la diminution de la huntingtine
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
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La maladie de Huntington devient virale alors qu’UniQure prend de l’avance dans la course à la thérapie génique
La FDA accorde le statut de « nouveau médicament expérimental » à l’agent de thérapie génique AMT-130 qui réduit la huntingtine, ouvrant la voie aux essais humains chez les patients atteints de la maladie de Huntington
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Des avancées sur de nombreux fronts dans la lutte contre la protéine responsable de la maladie de Huntington
Cet automne, plusieurs entreprises axées sur de nouvelles technologies de réduction de la huntingtine, dont Wave, PTC et Voyager, font des annonces passionnantes
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Avancées importantes dans les outils d’édition génomique de nouvelle génération pour la maladie de Huntington
Le travail avec les techniques d’édition génomique (doigts de zinc et CRISPR) rapproche ces outils de leur utilisation dans les essais cliniques de HD
Par Mr. Shawn Minnig -
Désolé, mais l’essai PRIDE-HD n’a PAS montré que la pridopidine ralentit la progression de la maladie de Huntington.
HDBuzz aide à démêler certaines affirmations audacieuses concernant les résultats qui viennent d’être annoncés de l’essai PRIDE-HD de la pridopidine dans la MH
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Un médicament recyclé nous donne un nouvel aperçu de la MH
Un médicament existant pourrait donner un coup de boost aux cellules cérébrales de la MH – mais il faudra peut-être plus de tests avant de retourner en clinique
Par Dr Leora Fox -
Décollage : Les premiers humains traités avec des médicaments de silençage génique pour la MH !
Annonce majeure : Les premiers patients MH traités avec des médicaments de silençage génique
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Nouvel outil pour mesurer les résultats des essais cliniques sur la maladie de Huntington
Un meilleur outil pour les essais sur la MH ! De nouvelles recherches montrent une manière innovante de mesurer la huntingtine mutante en dehors du cerveau
Par Megan Krench -
2015 – Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington : 2ème jour
Compte-rendu du 2ème jour de la conférence thérapeutique annuelle sur la MH à Palm Springs