développement de médicaments
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L’autre chaussure tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d’autorisation à la FDA pour l’AMT-130
⏱️ 9 min de lecture | Après une année passée mouvementée, uniQure a partagé des nouvelles encourageantes : la FDA a accepté que les données de leur étude de phase I/II servent de base à une demande qui pourrait mener à l’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Retrait de la demande d’autorisation européenne de la pridopidine de Prilenia
⏱️ 5 min de lecture | La demande d’autorisation européenne de la pridopidine de Prilenia a été discrètement retirée il y a 6 mois, en novembre 2025, après que l’EMA ait déjà recommandé de refuser le médicament. Voici ce qui s’est passé, et pourquoi tu n’en entends parler que maintenant.
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
⏱️ Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et…
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
⏱️ Lecture : 8 min | Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.
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UniQure reçoit le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130, tandis que le soutien de la communauté reste fort
UniQure a reçu le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130. Bien qu’il n’y ait pas de nouvelles informations, la réponse de la communauté a été forte, avec plus de 41 000 signatures de pétition et un plaidoyer unifié des principales organisations HD.
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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La Pridopidine se heurte à un obstacle : L’EMA refuse d’approuver le traitement de la maladie de Huntington
L’EMA a rejeté la pridopidine pour le traitement de la MH en Europe. Bien que décevant, ce résultat est cohérent avec les données des essais. Prilenia prévoit d’autres études et, malgré les revers, la recherche sur la MH en 2025 continue d’apporter de l’élan et de l’espoir.
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
PTC Therapeutics a partagé douze mois de données de l’essai PIVOT-HD testant un médicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour évaluer l’innocuité, ils ont partagé des résultats encourageants.