Conférence sur les traitements de la maladie de Huntington 2012 : mises à jour du jour 3
Jour 3 de notre couverture de la conférence sur les traitements de la maladie de Huntington
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Notre troisième et dernier rapport quotidien de la conférence annuelle sur les traitements de la maladie de Huntington à Palm Springs, en Californie. Nous publierons un article de synthèse et des entrevues de la conférence au cours des prochaines semaines.
Jeudi 1er mars 2012
9 h 10 – Chris Schmidt travaille pour Pfizer, un géant pharmaceutique qui collabore avec CHDI pour mettre au point de nouveaux médicaments contre la MH
9 h 23 – Schmidt : Les médicaments mis au point par Pfizer pour d’autres affections, déjà testés pour leur innocuité chez l’humain, pourraient être utiles dans la MH
9 h 45 – Schmidt : Les médicaments qui ciblent les enzymes appelées « phosphodiestérasePhosphodiestérase Une protéine qui dégrade l'AMP cyclique et le GMP cyclique » fonctionnent bien chez les volontaires humains en bonne santé et pourraient être utiles dans la MH
9 h 59 – Vahri Beaumont de CHDI dirige l’équipe qui teste les médicaments de Pfizer dans des modèles murins de la MH afin de déterminer s’ils valent la peine d’être testés dans la MH
10 h 01 – Beaumont : Les cellules cérébrales des souris MH présentent des changements clairs à un très jeune âge. Corriger ces changements précoces est l’objectif des médicaments de Pfizer
10 h 06 – Beaumont : Magnifique sauvetage de la fonction altérée des cellules cérébrales chez les souris MH avec les composés de Pfizer : les cellules traitées semblent beaucoup plus normales
10 h 30 – Schmidt : Pfizer et CHDI prévoient des essais cliniques de médicaments PDE. Travaux préliminaires avec les patients, espérons-le, en 2012. Essai de médicaments contre la MH en 2013 ?
10 h 33 – Schmidt : Des plans très préliminaires sont en cours d’élaboration pour un essai de deux ans d’un médicament inhibiteur de PDE-10PDE-10 une protéine du cerveau qui peut etre à la fois une bonne cible thérapeutique et un biomarqueur dans la MH. On trouve PDE10 presque exclusivement dans les parties du cerveau où les cellules cérébrales meurent dans la MH. dans la MH, si les travaux continuent de bien se dérouler
11 h 07 – Ladislav Mrzljak dirige une équipe chez CHDI qui met au point de nouveaux médicaments inhibant la « KMOKMO Kynurénine mono-oxygenase, une enzyme qui contrôle l'équilibre entre les substances chimiques nocives et les substances protectices qui entraînent la destruction des protéines. ». Consulte notre article sur l’inhibiteur de KMOKMO Kynurénine mono-oxygenase, une enzyme qui contrôle l'équilibre entre les substances chimiques nocives et les substances protectices qui entraînent la destruction des protéines. pour savoir pourquoi c’est une bonne chose
11 h 14 – Mrzljak : Les médicaments inhibant la KMOKMO Kynurénine mono-oxygenase, une enzyme qui contrôle l'équilibre entre les substances chimiques nocives et les substances protectices qui entraînent la destruction des protéines. pourraient être en mesure de tirer parti de la communication croisée entre le cerveau et le système immunitaire
11 h 38 – Mrzljak : Le principal médicament candidat inhibant la KMOKMO Kynurénine mono-oxygenase, une enzyme qui contrôle l'équilibre entre les substances chimiques nocives et les substances protectices qui entraînent la destruction des protéines. de CHDI s’appelle CHDI-246. Il obtient de bons résultats dans les tests de laboratoire de l’activité chimique souhaitable
11 h 41 – Mrzljak : Des études sur le CHDI-246 sont déjà en cours dans deux modèles murins et un modèle de rat de la maladie de Huntington. L’étude de médicaments dans plusieurs modèles murins aide à prévenir les faux positifs afin de s’assurer que seuls les meilleurs médicaments atteignent les essais sur l’humain
12 h 01 – Graham Bilbe travaille pour le géant pharmaceutique Novartis, qui teste un médicament appelé Mavoglurant qui bloque les récepteurs du glutamate, le transmetteur cérébral
12 h 04 – Bilbe : Il faut parfois des décennies de travail pour prouver qu’un médicament vaut la peine d’être testé chez les gens
12 h 07 – Bilbe : On a suggéré que l’hyperactivité du système de glutamate est impliquée dans de nombreuses maladies
12 h 13 – Bilbe : À partir des mouvements indésirables que les médicaments contre la maladie de ParkinsonMaladie de Parkinson Une maladie neurodégénérative qui, comme la MH, implique des problèmes de coordination motrice peuvent causer, Novartis a eu l’idée que les bloqueurs de glutamate pourraient fonctionner dans la MH
« Un manque de compréhension de base n’est plus le facteur limitatif dans la recherche de traitements contre la MH »
12 h 16 – Bilbe : Le Mavoglurant a produit des bienfaits dans une petite étude sur la maladie de ParkinsonMaladie de Parkinson Une maladie neurodégénérative qui, comme la MH, implique des problèmes de coordination motrice et passe à des essais plus vastes
12 h 27 – Bilbe : L’essai de Novartis sur le Mavoglurant pour les symptômes moteurs de la MH vient de se terminer et les données sont en cours d’analyse
14 h 14 – CHDI a embauché Christina Sampaio comme chef des affaires cliniques – une bonne nouvelle, car elle possède beaucoup d’expérience dans les essais de médicaments
14 h 18 – Sampaio : Pour réussir à mettre au point des médicaments contre la MH, nous devons clore des chapitres et ne pas répéter les essais avec des médicaments qui ont échoué
14 h 21 – Sampaio : Nous ne devrions pas essayer de mener les essais les plus longs et les plus importants possible, mais des essais intelligents
14 h 41 – Sampaio : D’autres maladies contribuent à la MH – Les essais d’ARNsi dans la dystrophie musculaire de Duchenne nous aident à en apprendre davantage sur la technique
14 h 48 – Sampaio : Les prochains essais se concentreront probablement sur les personnes présentant des symptômes de la MH, car c’est là que le succès du traitement peut être mesuré.
14 h 50 – Sampaio : Si l’on se fie à d’autres maladies, nous pourrions avoir besoin de plusieurs traitements pour lutter contre la MH. BEAUCOUP d’approches sont testées!
14 h 57 – Sarah Tabrizi (University College London) et son équipe ont terminé l’essai observationnelObservationnel Une étude de mesure chez des volontaires humains non soumis à un traitement TRACK-HD, qui devait durer trois ans
14 h 58 – Tabrizi : « Un manque de compréhension de base n’est plus le facteur limitatif dans la recherche de traitements contre la MH »
15 h 18 – Tabrizi : Les changements dans le cerveau observés par IRM peuvent prédire si une personne développera des symptômes – les essais devraient inclure l’IRM
15 h 25 – Tabrizi : Les données de trois ans des participants à TRACK-HD sont toutes fraîches et révèlent des changements qui pourraient être utilisés dans les essais sur la MH
15 h 29 – Tabrizi : Malgré les changements dans le cerveau des personnes porteuses de mutations de la MH, elles sont capables de compenser et d’agir tout à fait normalement pendant des années
15 h 37 – Tabrizi : Une nouvelle étude, TrackOn>HD, tentera de comprendre comment le cerveau des personnes porteuses de mutations de la MH compense après une perte
16 h 10 – Mark Guttman (Centre for Movement Disorders) pose la question provocatrice : « Quand les symptômes de la MH commencent-ils? »
16 h 24 – Guttman : Les médecins diagnostiquent le « début de la MH » en se basant sur des mouvements anormaux. Il est souvent difficile d’en être sûr; l’incertitude peut être très inquiétante. De nombreuses personnes et familles touchées par la MH signalent un « spectre » de symptômes avant le diagnostic « officiel ».
16 h 37 – Guttman demande si nous devrions intégrer ce spectre aux critères diagnostiques, y compris des éléments comme les examens d’IRM. Un avantage de cette approche pourrait être de permettre un traitement plus précoce – si nous pouvons trouver des médicaments qui fonctionnent
16 h 40 – Guttman : Un groupe de cliniciens, de scientifiques et de représentants de patients travaille à examiner cette possibilité
16 h 58 – Michael Hayden (University of British Columbia) : De nombreux nouveaux diagnostics génétiques de la MH sont maintenant posés chez des personnes de plus de 60 ans. Beaucoup de gens ne savent pas qu’ils sont à risque.
16 h 59 – Hayden : En raison de l’augmentation de l’espérance de vie, les personnes qui seraient décédées de vieillesse auparavant peuvent maintenant vivre assez longtemps pour contracter la MH
17 h 00 – La prévalencePrévalence Estimation du nombre de personnes atteintes par une maladie est le nom que les scientifiques utilisent pour désigner le nombre de personnes touchées par une affection à un moment donné.
17 h 01 – Hayden : La prévalencePrévalence Estimation du nombre de personnes atteintes par une maladie réelle de la maladie de Huntington est probablement beaucoup plus élevée qu’on ne le pensait auparavant
17 h 03 – Hayden : La sensibilisation accrue à la MH a également amené davantage de personnes touchées par la MH à consulter un médecin
17 h 05 – Hayden : Une recherche approfondie en Colombie-Britannique révèle que la prévalencePrévalence Estimation du nombre de personnes atteintes par une maladie est deux fois plus élevée qu’on ne le pensait auparavant – au moins 1 sur 6 800
17 h 06 – Hayden : Cela signifie qu’au moins une personne sur mille en Colombie-Britannique est à risque de 25 ou 50 %
17 h 16 – Hayden : Ces changements nous obligeront à mieux diagnostiquer la MH et signifient qu’il faut davantage de financement pour les soins de la MH.
17 h 42 – Simon Noble dévoile le logo de CHDI : un arbre fait de molécules, représentant les familles MH, la connectivité et les médicaments!
18 h 02 – Les rédacteurs d’HDBuzz Jeff et Ed décrivent HDBuzz à la conférence thérapeutiquethérapeutique traitements pendant que nous écrivons
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