Mise à jour Huntexil : l’EMA demande un essai supplémentaire

En avril, l’autorité américaine de régulation des médicaments a dit à NeuroSearch qu’elle aurait besoin d’un autre grand essai cliniqueEssai clinique Expériences très soigneusement planifiées, conçues pour répondre à des questions spécifiques sur la façon dont un médicament affecte les êtres humains. avant que son médicament de contrôle des symptômes de la maladie de Huntington, Huntexil, soit autorisé. Maintenant, l’autorité européenne de régulation, l’EMA, a dit la même chose pour l’autorisation européenne.

L’avis de l’EMA

NeuroSearch, l’entreprise pharmaceutique danoise qui développe Huntexil, a reçu des conseils de l’Agence européenne des médicaments (EMA) sur ce qui sera requis avant que l’entreprise puisse demander une licence pour vendre Huntexil en Europe.

Le mois dernier, la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait décidé que les données des essais existants de NeuroSearch – MermaiHD en Europe et HART aux États-Unis – n’étaient pas suffisantes pour prouver que le médicament était assez sûr et efficace pour être autorisé aux États-Unis.

L’avis de l’EMA fait écho à celui de l’autorité américaine de régulation, les deux organismes demandant un autre grand essai de « Phase IIIphase III La phase dans le développement d'un nouveau traitement au cours de laquelle les essais cliniques sont réalisés à l'aide de nombreux patients, afin de déterminer si le traitement est efficace. » de plusieurs centaines de volontaires avant qu’une licence puisse être demandée sur l’un ou l’autre continent.

NeuroSearch, Huntexil et Huntington

Huntexil est le nom commercial d’ACR16, aussi connu sous le nom de pridopidine. Développé par Neurosearch, une entreprise de pharmacologie danoise, Huntexil est un nouveau traitement possible visant à améliorer les symptômes de la maladie de Huntington.

La cible d’Huntexil, ce sont les symptômes de mouvement, ou « moteurs » de la MH. Contrairement aux médicaments existants, Huntexil ne vise pas seulement à réduire les mouvements involontaires (« choréeChorée Mouvements involontaires, irréguliers qui sont communément observés dans la MH » et « dystonie ») mais à améliorer la fonction motrice globale, y compris l’équilibre et le contrôle volontaire.

NeuroSearch avait espéré que les données de ses essais HART et MermaiHD persuaderaient une ou les deux autorités de régulation de considérer une licence, mais – bien que les deux essais aient montré des résultats encourageants – aucun des deux n’a atteint son seuil statistique prédéfini pour prouver l’efficacitéefficacité Une mesure pour savoir si un traitement fonctionne ou pas du médicament.

Retour à la case départ ?

NeuroSearch semble déterminé à faire autoriser Huntexil et a arrêté une conception de base pour un nouvel essai de Phase IIIphase III La phase dans le développement d'un nouveau traitement au cours de laquelle les essais cliniques sont réalisés à l'aide de nombreux patients, afin de déterminer si le traitement est efficace., mais n’a pas encore annoncé où ou quand il aura lieu.

L’autorisation des médicaments est souvent un chemin semé d’embûches, et le processus est compréhensiblement frustrant pour ceux qui attendent de nouveaux traitements. Les autorités de régulation des médicaments sont prudentes, et à juste titre – trop de médicaments dans le passé ont été autorisés seulement pour être retirés plus tard quand des effets secondaires nocifs ou même mortels sont apparus.

Lars Madsen, Vice-président de la gestion de projet et de portefeuille chez NeuroSearch, a dit à HDBuzz « Nous sommes toujours déterminés à pousser intensivement la pridopidine jusqu’au marché », et a dit que NeuroSearch aura bientôt « une feuille de route pour nos activités à venir ».

En savoir plus

• Communiqué de presse de NeuroSearch sur l’avis de l’EMA